CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats）と呼ばれるゲノム編集は、何年も前から騒がれています。CRISPR技術の有望性はまだ満たされていませんが、この状況は今後数年のうちに変わるかもしれません。ゲノミクスの大きなブレークスルー、そしていくつかの銘柄の爆発的な成長が待っているかもしれないのです。
未来を切り開くCRISPR企業
いくつかの企業は、CRISPRを使ってヒトのゲノムを編集し、遺伝性疾患の治療（さらには治癒）を試みています。彼らの治療法は、ex vivoアプローチまたはin vivoアプローチのいずれかを使用しています。
しかし、CRISPRの利用は遺伝病だけにとどまりません。複数の遺伝子編集企業が、さまざまな種類のがんもターゲットにしています。特に、CRISPRは、特定の腫瘍を攻撃するように免疫細胞を遺伝子操作するキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）療法の開発に利用されています。
さらに、CRISPRをスクリーニング（遺伝子検査と混同してはいけない）に利用している企業もあります。CRISPRスクリーニングでは、遺伝子を操作不能になるように編集します。CRISPRスクリーニングにより、企業はどの遺伝子が特定の機能を果たしているかを発見することができ、これは医薬品の開発において重要な意味を持つ可能性があります。
本日はそんなゲノミクスに精通し、未来有望な米国株、5銘柄をご紹介します。
買うべきCRISPR銘柄ベスト5
すべての投資家がCRISPR遺伝子編集株を買いたいと思うわけではないでしょう。これらの銘柄はリスクが高く、変動しやすい傾向があります。しかし、リスク回避をしない積極的な投資家のために、検討すべき最高のCRISPR銘柄を5つご紹介します。
Beam Therapeutics (NASDAQ:BEAM)
Beam Therapeutics (NASDAQ:BEAM)の塩基編集法は、ゲノムの一文字を書き換えることを可能にします。他のCRISPR法が遺伝子のハサミに似ているのに対し、塩基編集は消しゴムのついた鉛筆に似ています。
同社は、この手法が他のCRISPR手法と比較して、いくつかの優位性を持っていると考えています。特定の遺伝子配列を正確に狙えること、計画よりも大規模にゲノムを再配列するような意図しない結果を招くことなく遺伝子を編集できることなどです。
Beam Therapeutics (NASDAQ:BEAM)は、CRISPRに特化した多くの同業他社ほどには進んでいませんが、同社は、鎌状赤血球症の治療のために、リード候補のBEAM-101を第1/2相臨床試験へと進めています。また、βサラセミア、白血病、その他いくつかの遺伝性疾患をターゲットにした塩基編集を用いた前臨床プログラムもあります。
同社の時価総額は、より高度なパイプラインを持つ他のCRISPR銘柄の水準に遠く及びません。しかし、Beam Therapeutics (NASDAQ:BEAM)の技術の長期的な可能性は、このプレミアム評価を正当化することができるはずです。
CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)
CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)は、CRISPRに特化したバイオテクノロジー銘柄の中で最も進んだパイプラインを有しています。同社とパートナーのバーテックス・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:VRTX）は、遺伝性血液疾患のβサラセミアと鎌状赤血球症を治療するCTX001の2022年後半の承認申請を希望しています。
また、第1相臨床試験で3つの実験的なCAR-T療法を評価しています。CTX110はCD19+B細胞悪性腫瘍をターゲットとしています。CTX120は多発性骨髄腫をターゲットとします。CTX130は固形癌と血液癌をターゲットとしています。CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)とViaCyteは、1型糖尿病の治療においてVCTX210を評価する第1相臨床試験も進めています。
この製薬会社は、いくつかの前臨床プログラムにおけるCRISPRの使用も検討しています。嚢胞性線維症やデュシェンヌ型筋ジストロフィーなど、希少な遺伝性疾患をターゲットにした生体内治療の研究を行っているのです。
CRISPR関連銘柄はどれもリスクが高いですが、CRISPR Therapeutics (NASDAQ:CRSP)は間違いなく他の銘柄よりリスクが低いと言えます。主にVertex社との提携により、強力なキャッシュポジションを有しています。CTX001のこれまでの良好な臨床結果も、この治療法に関連するリスクをある程度下げています。
Editas Medicine (NASDAQ:EDIT)
Editas Medicine (NASDAQ:EDIT)は、CRISPRを用いた希少な遺伝性眼疾患の治療をリードしています。同社は2021年9月、リーベル先天性黒内障10（LCA10）の治療でEDIT-101を評価した第1/2相試験の予備結果を報告しました。
投資家はその結果に失望しました。しかし、CRISPRベースの療法をより高用量でさらに試験することで、結果が改善される可能性があるのです。
Editas Medicine (NASDAQ:EDIT)にはもう一つ、臨床段階の候補であるEDIT-301があります。ビーム社やCRISPRセラピューティクス社のリードプログラムと同様に、EDIT-301は鎌状赤血球症をターゲットとしています。しかし、Editas Medicine (NASDAQ:EDIT)は、HBG1およびHBG2遺伝子を編集するというアプローチにより、BCL11A遺伝子を編集するライバルに対して自社の治療法を優位に立たせることができると考えています。同社は、EDIT-301を輸血依存性βサラセミアの治療薬としても臨床試験を進めたいと考えています。
過去数年間、Editas Medicine (NASDAQ:EDIT)はCRISPRに特化した大手製薬会社の1つと一般に見なされていました。しかし、EDIT-101の予備的な結果がまちまちだったため、エディタスはCRISPRセラピューティクスやインテリア・セラピューティクスなど、他の初期の勝者に比べて時価総額がかなり小さくなっています。
Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA)
2021年にCRISPR銘柄の中でトップに急浮上したのがIntellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) です。同社とパートナーのリジェネロン（NASDAQ:REGN）は2021年6月、希少遺伝子疾患トランスサイレチン（ATTR）アミロイドーシスの治療でNTLA-2001を評価する第1相試験の印象深い中間結果を発表しました。
これらの臨床結果は、体内での遺伝子編集の成功（上記のin vivoアプローチ）を初めて示したものです。また、NTLA-2001は、ATTRアミロイドーシスの合併症を止めるだけでなく、回復させる可能性があることも実証されました。
Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) のパイプラインには、他に3つの臨床プログラムがあります。NTLA-2002は、遺伝性血管性浮腫の治療薬として、第1/2相試験で評価中です。Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) とノバルティス（NYSE:NVS）は、OTQ923/HIX763を鎌状赤血球症の治療薬として共同試験を行っています。同社はまた、急性骨髄性白血病の治療でNTLA-5001を評価する第1/2a相試験を進めています。
投資家の中には、時価総額が比較的高いため、Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) に躊躇する人もいるかもしれません。しかし、Intellia Therapeutics (NASDAQ:NTLA) のNTLA-2001での初期の成功は、in vivo CRISPR療法による広範な遺伝子疾患の治療の可能性につながる可能性があります。
Verve Therapeutics (NASDAQ:VERV)
Verve Therapeutics (NASDAQ:VERV)は現在、これら5つのCRISPR銘柄の中で最も規模が小さい銘柄です。それは、同社のパイプラインが他の企業ほど進んでいないからです。
ビーム・セラピューティクスと同じく、ヴァーヴはCRISPRの塩基編集を利用しています。しかし、Verve Therapeutics (NASDAQ:VERV)は心血管疾患に焦点を当てています。同社のリードパイプライン候補であるVERVE-101は、動脈硬化性心疾患（ASCVD）の一般的なタイプであるヘテロ接合型家族性高コレステロール血症（HeFH）を標的としています。
Verve Therapeutics (NASDAQ:VERV)は、HeFHの治療薬としてVERVE-101を評価する第1相臨床試験を2022年に開始する予定です。また、将来的には、PCSK9遺伝子の不活性化によって効果が期待できる他の心血管系疾患をターゲットに、この実験薬で焦点を拡大する可能性もあります。
ヴァーヴは現時点ではまだ前臨床段階のバイオテクノロジー企業であるため、すでに臨床試験中のプログラムを持つCRISPR企業よりもリスキーである。しかし、Verveは今後、大きな展望を持つ可能性がある。
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