S&P Global Market Intelligenceが提供するデータによると、Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS)の株価は今週、77%以上上昇しました。先々週の金曜日の終値は39.81ドルでしたが、月曜日には91.20ドルで始まり、最高で102.99ドルまで上昇しました。その後、株価は大幅に下落しましたが、木曜日には73ドルという高値で取引されていました。52週間の最安値は38.86ドルです。
その背景で何が起こっていたのか？
Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS)が月曜日に発表した、希少な遺伝性疾患であるジストロフィー型表皮水疱症（DEB）の治療薬であるVyjuvekの第3相試験が成功したことで、この臨床段階の遺伝子治療企業の株価は上昇しました。DEBの患者さんは、遺伝子の異常により、皮膚が非常にもろくなり、通常、手、肘、膝などに、ちょっとした摩擦や外傷で水ぶくれや裂け目ができてしまいます。傷口からの皮膚感染を頻繁に起こし、扁平上皮癌の発症リスクも高くなります。
今回の試験では、Vyjuvekが31名の被験者の67％において、6ヵ月後までに完全な創傷治癒をもたらしたとしています。Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS)は、本剤の忍容性は良好で、重篤な副作用はなかったと述べています。同社は、来年前半に米国食品医薬品局（FDA）に生物製剤承認申請（BLA）を提出する予定であると付け加えました。
これらはすべて、投資家の耳に心地よいものでした。直近の第3四半期報告書では収益を上げられなかった同社が、現金化への明確な道筋を示したことで、市場は反応しました。
しかし、この試験の発表に続いて、現金調達のために2億ドル相当の株式を売却するというニュースが流れ、現在の株主にとっての株式価値が希薄になってしまったことで、この株式に対する熱狂は少し冷めてしまいました。
現在の状況とこれから
バイオテック株、特に臨床段階のバイオテック株は、大きなリスク・リターンの機会を提供しますが、今、Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS)は、投資家が興奮するような、より具体的なものを持っています。
Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS)によれば、Vyjuvekが試験で効果を示しただけではなく、同社のプラットフォームがいくつかの点でユニークであるということです。この治療法は、初の局所的な遺伝子治療であり、免疫反応を引き起こすことなく繰り返し行うことができる初の遺伝子治療でもあります。その理由は、同社がヘルペスの原因となるHSV-1ウイルスを再構成し、デリバリーシステムとして利用しているからです。ヘルペスウイルスは人間にとって非常にありふれたものであるため、非感染性のものを使用して再構築したウイルスは、免疫反応を引き起こすことはありません。
米国医師会が発行する「JAMA Dermatology」に掲載された2016年の報告によると、DEBは稀な疾患で、米国では100万人の出生あたり11人から19人の子どもにしか発症しないと言います。しかし、Krystal Biotech (NASDAQ:KRYS)のHSV-1デリバリーシステムの成功は、嚢胞性線維症に対してもテストされており、また、美容治療としても利用できる可能性があり、どちらもKrystal Biotech (NASDAQ:KRYS)にとってはより収益性の高いものとなります。同社はすでに、加齢により生産量が減少するコラーゲンとエラスチンのタンパク質を回復させるために、このデリバリーシステムを使用できないかどうかをテストしています。未来が楽しみな会社です。
