バイオテック企業が、アルツハイマー病のような巨大な病気と戦う何百万人もの人々を助けることができる医薬品候補を開発した場合、科学者や報道機関、米国食品医薬品局から注目されるのは間違いありません。
Prothena (NASDAQ:PRTA)についても、2021年・年初から投資家から大きな注目の波が押し寄せています。
同社の株価はあまりにも早く上がりすぎなのでしょうか？それとも、2026年まで年率5.4％で成長し、90億ドルに達すると予測される市場に参入するために、クラス最高の可能性を秘めたアルツハイマー病のポートフォリオを開発しているため、さらなる利益をもたらす兆候に過ぎないのでしょうか？解説します。
Prothena (PRTA)：新たな希望をもたらす有望なエビデンス
Prothena (NASDAQ:PRTA)は、7月26日に開催された国際アルツハイマー病学会において、アルツハイマー病の治療および予防のための新薬候補化合物のさらなる開発を支持する証拠となるデータを発表しました。
PRX012は、脳組織内の変性および非変性プラークを除去する強力な抗体治療薬であり、注射剤として投与することができます。
この次世代抗体は、6月にFDAから承認されたバイオジェン社のAduhelm（詳細は後述）と比較して、いくつかの利点があるなど、その可能性に期待できる理由があります。例えば、PRX012はAduhelmよりも「アクセス性とコンプライアンスが向上する」とProthena (NASDAQ:PRTA)のチーフメディカルオフィサーであるギャレン氏は述べています。PRX012は、Aduhelmと比較して、より低用量での投与が可能であり、投与方法も注射であるため、点滴による治療よりも好ましいとされています。また、Prothena (NASDAQ:PRTA)はPRX012がAduhelmの11倍の強度を持つとしています。
AduhelmがFDAに承認されたことで、他の抗アミロイドベータ抗体候補のための加速化の可能性が開けた（「加速化」がキーワード）とギャレン氏は述べています。Aduhelmは、第3相試験では、高用量で使用するまで効果が認められず、審査のガイドラインに基づいて最小限の効果を示したことになります。しかし、FDAは、この薬が中間エンドポイントを満たすことを前提に、早期承認を認めました。
今回、Prothena (NASDAQ:PRTA)のPRX012も同様に早期承認の可能性があるとのことです。PRX012がアルツハイマー型認知症の治療薬として、プラークの蓄積を抑制することを示す証拠をさらに示す努力を続け、2022年の第1四半期に新薬承認申請を行う予定です。
しかし、同社は事業のすべてを1つの候補に頼っているわけではありません。脳内のプラークを減少させると同時に、神経細胞に干渉して情報伝達を遅らせるタウの異常結合やもつれを治療するワクチン候補（PRX005）にも取り組んでいます。PRX005は、アルツハイマー病の予防と治療のためのワクチンプログラムの一部として使用するために、ブリストル・マイヤーズスクイブ社と共同で開発した抗体です。PRX005は、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社と共同開発した抗体で、アルツハイマー病の予防と治療のためのワクチンプログラムの一部として使用されます。
大手製薬会社との提携が大きな資金をもたらす
ブリストル・マイヤーズ スクイブ社が参加したことで、プロテナには大きな収益がもたらされています。6月には、ブリストル・マイヤーズ スクイブがPRX005の米国での独占的ライセンスに対して、8,000万ドルの前払いに合意したことが発表されました。今回の提携により、Prothena (NASDAQ:PRTA)は、ブリストル・マイヤーズ スクイブ社が米国および全世界での権利取得のために拠出した資金、薬事および商業上の支払いを含め、総額22億ドルを手にする可能性があります。それに加えて、同社の他のプログラムにも商業的な売上ロイヤルティが発生する可能性があります。
2021年の第2四半期がターニングポイントとなりました。今年の1～6月期の収入と利益の99％は第2四半期に得られたものです。2020年第2四半期に2,600万ドルの純損失を計上していたのが、2021年同期には2,760万ドルの純利益を計上しました。これは、ブリストル・マイヤーズ・スクイブ社からの小切手を現金化することなく実現したものです。
収益の投入は、ロシュ社からパーキンソン病の治療薬に関する共同研究のマイルストーン支払い、ノルボ・ノルディスク社から心筋症の治療薬に関する前払いおよび近い将来のマイルストーン支払い1億ドルを受けた結果です。また、7月にATTRアミロイドーシス事業をノルボ・ノルディスク社に売却しました。
アミロイドーシスは、組織や臓器に異常なタンパク質が蓄積し、臓器不全を引き起こす疾患で、世界で約5万人が罹患していると言われています。今回の事業売却により、開発および販売のマイルストーンが達成されれば、合計12億ドルの収益が見込まれます。
Prothena (NASDAQ:PRTA)は、PRX005の共同開発の一環として、第3四半期にブリストル・マイヤーズ スクイブ社から8,000万ドルのマイルストンを受領する予定であり、第1相試験終了時には全世界での権利獲得のために5,500万ドルのオプションが発生する可能性があります。
収益性の高い製品を市場に投入していないため、経営陣は、さらなる純利益を得るために、経費を抑制し、マイルストーンの達成に頼り続けることになります。これまでのところ、費用は若干増加していますが、1-6月期の前年同期比では18％という管理可能な割合で、合計2,200万ドルとなっています。前四半期比では、費用は約1,100万ドルと横ばいでした。この費用の多くは、PRX012の治験申請を予定している2022年の残りの期間および第1四半期に予定されているマイルストーンの支払いによって相殺されるはずです。
ビッグマネーが株価の上昇をもたらす
Prothena (NASDAQ:PRTA)の過去1年間の株価チャートを見ると、小学1年生が描いた宇宙飛行の道筋に似ていると思うかもしれません。年初に12ドルだった株価は77ドルになり、わずか9ヶ月で520％以上の天文学的な上昇を記録しています。
このような急上昇は、有望なパイプラインの詳細情報に支えられているため、投資家は取りこぼしを恐れるようになります。
しかし、よく考えてみると、今はまだ上昇が続いているのかもしれません。アナリストたちは、12カ月間の平均目標株価を70ドルとしており、現在の水準をわずかに下回っています。2022年の第1四半期に予定されているアルツハイマー病治療薬の治験用NDAでも、早期承認には8ヵ月もかかる可能性があります（通常の承認はさらに長い）。参考までに、Aduhelmが早期承認された後、バイオジェン社の株価は1週間で269ドルから406ドルまで急上昇しました。その後、300ドル台まで戻ってきています。
Prothena (NASDAQ:PRTA)のパイプラインがさらに臨床試験のフェーズを進めていく中で、もう少し説得力が必要ではありますが、同社は、2021年に開催される不特定多数の医学会議で追加の試験結果を提供すると表明しています。今のうちにチェックリストに入れておき、承認されるかどうかを注視していきたい銘柄です。
